Генная инженерия в лечении глухоты

Разработанная группой Хольта технология состоит в удалении и замещении генов, измененных в результате мутации модифицированными вирусами. По словам руководителя проекта, задача заключалась в том, чтобы при помощи молекулы нуклеиновой кислоты, измененной особым образом, заставить правильно работать ген ТМС1, отвечающий за трансформацию звука в электрические сигналы, передающиеся в мозг.

Исследования

Лабораторные исследования проводили на двух различных группах мышей, у одной из которых мутации гена ТМС1 происходили на доминантном уровне, а у второй – на рецессивном. Чтобы доставить во внутреннее ухо подопытных грызунов нужную последовательность ДНК, которая обеспечит нормальное функционирование ТМС1, ученые воспользовались «помощью» вируса AAV1, подвергшегося генетической модификации. Эта методика позволила добиться положительных результатов в обеих группах.

Для контроля успешности применяемого метода Хольт использовал способ генетического тестирования и корреляционного анализа показателей активности мозга. Помимо этого, чтобы убедиться в восстановлении слуха, исследователи прибегли к тесту, основанному на рефлексах. Смысл заключался в том, что мышь, обладающая слухом и помещенная в ящик, оборудованный датчиками и динамиками, при резком звуке проявит реакцию – подпрыгнет. Ожидать таких действий от глухой мыши, конечно, бессмысленно. Однако, после проведенной терапии модифицированными генами, ответная реакция наблюдалась у всех подопытных мышей.